干细胞为何能为“解冻”之路带来光明?
渐冻症,学名为肌萎缩侧索硬化症(ALS),被列为世界五大绝症之首。数据显示,我国每年新增渐冻症患者约2.3万例。按照病程2到5年估算,目前全国的渐冻症患者约有6至10万人,占全球渐冻症患者的10%到20%[1]。伟大的物理学家斯蒂芬·霍金是渐冻症的典型代表,京东前副总裁蔡磊依旧在努力与渐冻症进行斗争。

越来越多的医学科研工作者参与到渐冻症研究领域中,有关药物临床试验数量日益增多。间充质干细胞疗法具有可塑性和免疫调节特性,成为治疗肌萎缩侧索硬化疾病最有力的候选者之一。它的作用机制可能主要是以下这些方面[2]:
①经趋化因子诱导迁移至受损组织部位,释放神经保护因子,改善炎症促进运动神经元恢复,也可分泌外泌体调控免疫微环境;
②分化成免疫调节细胞,表达免疫相关受体,提高运动神经元的存活和活性;
③分泌可溶性因子如前列腺素E2、吲哚胺2,3-双加氧酶,以调节先天和适应性免疫细胞;
④发挥神经保护性免疫反应:升高调节性 T细胞和辅助型T细胞2表达,分泌转化生长因子β将M1型小胶质细胞转为M2型小胶质细胞;
⑤对复杂变化的炎症环境具有高度可塑性:不同炎症因子作用于间充质干细胞,激发其分泌大量免疫调节因子和生长因子,控制免疫炎症反应。
目前,已经有利用间充质干细胞治疗渐冻症的系列临床试验被批准。我国北京武装警察部队总医院对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS患者进行了疗效分析,发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能,在短期内(半年内)效果较好,整个过程是安全的[3]。
广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗,治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天,言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前,上肢肌群肌力评分进一步增加,且言语功能评分明显高于治疗后第14天,这表明脐带间充质干细胞移植治疗ALS具有一定效果且安全[4]。
虽然利用干细胞治疗渐冻症的潜力让人充满希望,但我们不应忽视该领域研究中仍然存在的各种困难。我们期待着在科学家们的持续努力下,未来能有更多关于干细胞治疗渐冻症的重大发现,从而让更多的患者得以“解冻”,重获新生。
撰稿人:和和
审核人:陈爽 张燕
参考资料:
[1]渐冻症:“解冻”之路在何方,采写 吴纯新,策划 赵英淑 滕继濮 科技日报/2024 年/6 月/14 日/第 005 版
[2]王绍娜,高晨,樊飞燕,刘飞祥,张运克,中药及间充质干细胞调控免疫反应治疗肌萎缩侧索硬化症的作用机制,中国组织工程研究,2023-06-15
[3]李敏,滑蓉蓉,于爱学,张芳芳,代广辉,王晓东,程洪斌,安沂华,脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效分析,10.3969/j.issn.1673-7210.2012.12.021,2012
[4]乔利军,卢爱丽,冯梅,高红霞,招远祺,脐带间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的短期疗效及安全性分析,中国医药导报,10.3969/j.issn.1002-266X.2016.36.001,2016
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